SMA Hastalığı ve Kök Hücre Tedavisi
Son yıllarda erken teşhisi ve bu kapsamda hasta yakınlarını bilgilendirme amaçlı atılan adımlarda SMA hastalığı tespit edilen bireylere yönelik tedavi yöntemlerinden biri olan kök hücre tedavisi oldukça bilim insanlarının üzerinde durdukları çalışmalar arasında yer almaktadır. Kök hücre yaklaşımları, SMA tedavisinde hücresel replasman stratejisi olarak ümit vericidir ve şu anda büyük ilgi görmektedir [ 1 , 2 ]. Hücre değişimi, in vitro olgunlaşmaya uğramış kök hücre türevi hücrelerin transplantasyonuyla veya merkezi sinir sistemindeki endojen kök hücrelerin aktivasyonuyla sağlanabilir. Kemik iliği nakli ve mezenkimal hücreler şu anda kullanımda olan tek kök hücre tedavisidir, ancak SMA araştırmalarında herhangi bir deneyim bildirilmemiştir. Omurilikten türetilmiş birincil nöral kök hücrelerin kullanılmasıyla önemli ilerleme elde edilmiştir ve farelerde omurilik müsküler atrofi fenotipinin iyileştiğini gösterir, ancak bu birincil kaynağın çeviri uygulamaları sınırlıdır [3 ] . Başka bir çalışmada bu yazarlar , ES hücresinden türetilen nöral hücre öncüllerinin nispeten ciddi bir SMA fare modelinin omuriliğine enjekte edilmesiyle aynı potansiyel terapötik etkileri [ 4 ] gösteren embriyonik kök hücrelerden türetilmiş pluripotent kök hücreleri kullandılar. Daha yakın zamanlarda, hasta fibroblastından indüklenmiş pluripotent kök (iPS) hücrelerin başarılı bir şekilde üretilmesi, kök hücre tedavisi için genetik olarak uyumlu nöronların üretilmesine yönelik önemli bir adımdır [ 5 ].
KAYNAK
[ 1 ] Harper JM, Krishnan C, Darman JS, Deshpande DM, Peck S, Shats I, Backovic S, Rothstein JD, Kerr DA: Embriyonik kök hücreden türetilen motonöronların in vitro ve motonöronla yaralanmış yetişkin sıçanlarda aksonal büyümesi. Proc Natl Acad Sci ABD. 2004, 101: 7123-7128. 10.1073/pnas.0401103101.
[ 2 ] Deshpande DM, Kim YS, Martinez T, Carmen J, Dike S, Shats I, Rubin LL, Drummond J, Krishnan C, Hoke A, Maragakis N, Shefner J, Rothstein JD, Kerr DA: Yetişkin sıçanlarda embriyonik kullanılarak felçten iyileşme kök hücreler. Ann Neurol. 2006, 60: 32-44. 10.1002/ana.20901.
[ 3 ] Corti S, Nizzardo M, Nardini M, Donadoni C, Salani S, Ronchi D, Simone C, Falcone M, Papadimitriou D, Locatelli F, Mezzina N, Gianni F, Bresolin N, Comi GP: Embriyonik kök hücreden türetilen nöral kök hücreler Farelerde spinal müsküler atrofi fenotipini iyileştirin. Beyin. 2010, 133: 465-481. 10.1093/beyin/awp318.dll
[ 4 ] Corti S, Nizzardo M, Nardini M, Donadoni C, Salani S, Del Bo R, Papadimitriou D, Locatelli F, Mezzina N, Gianni F, Bresolin N, Comi GP: Motornöron transplantasyonu SMARD1 fenotipini kurtarır (solunum yolu ile spinal müsküler atrofi) Tehlike türü 1). J Neurosci. 2009, 29: 11761-11771. 10.1523/JNEUROSCI.2734-09.2009.
[ 5 ] Dimos JT, Rodolfa KT, Niakan KK, Weisenthal LM, Mitsumoto H, Chung W, Croft GF, Saphier G, Leibel R, Goland R, Wichterle H, Henderson CE, Eggan K: ALS hastalarından üretilen uyarılmış pluripotent kök hücreler motor nöronlara farklılaşır. Bilim. 2008, 321: 1218-1221. 10.1126/science.1158799.
